核酶(ribozyme)又叫做催化RNA,“ribo”说明其本质是一类RNA,而“zyme’则强调其具有酶样的催化功能。核酶种类繁多,包括Ⅰ,Ⅱ类内含子,锤头、发夹核酶等。天然类型核酶一般只顺式作用于分子本身,不可用来切割底物,只有将其顺式变为反式才能用于切割靶RNA。核酶与底物RNA结合后行使其切割功能,可以帮助人们了解特定基因的转录、复制、转录后加工、表达及其功能等,并可用于降解特定的mRNA,控制多种病毒感染以及用于癌症的治疗。核酶要经合适的途径进入体内才能发挥作用,核酶可以和合成及天然药物一样直接进入机体、细胞内发挥其治疗作用,也可以将核酶的基因采取适当的途径导入活细胞中,使其高效表达。核酶发现后人们一直从事其抗肿瘤作用的研究,本文从逆转肿瘤细胞的多重耐药性(MDR)、抑制癌基因mRNA、抑制PDGF产生和治疗慢性粒细胞白血病等方面综述核酶在肿瘤基因治疗方面的应用。