肿瘤的生长和迁移依赖于大量新生血管的生成,其中VEGF/VEGFR途径在肿瘤新生血管生成中起关键作用。近年来,以VEGF/VEGFR作为靶标的抗肿瘤药物的研发取得了很大的进展,已有数种药物进入临床试验或已上市。针对VEGF/VEGFR信号传导途径研发的抗肿瘤药物主要包括中和VEGF/VEGFR的抗体(如贝伐单抗、IMC-1121B)、可溶的VEG-FR类蛋白(VEGF-Trap)和酪氨酸激酶抑制剂(索拉非尼,舒尼替尼)等,其中VEGF的人源化抗体贝伐单抗是第一个被美国FDA批准上市的抗血管生成药物。虽然以VEGF/VEGFR为靶点的抗肿瘤药物疗效显著,但也发现其有某些不良反应,如血压升高、胃肠穿孔、血栓形成等。此类药物在与传统的放化疗药物联合使用治疗肿瘤时具有协同增效作用,但这种作用机制还不清楚。综述还对抗血管生成药物抗性的原因进行了讨论。