摘 要 真核细胞主要通过高度结构化的5′端非翻译区(5′ untranslated region, 5′UTR)实现mRNA翻译起始的调控，其主要作用方式有3种，即通过本身高度复杂的二级结构在空间上阻碍翻译起始、通过其包含的上游AUG密码子(uAUG)和上游开放阅读框(uORF)元件来抑制翻译起始，以及通过其包含的内部核糖体进入位点(IRES)元件的“非帽依赖”(cap-indepen-dent)起始途径来抑制翻译起始。肿瘤细胞通常会过表达真核起始因子4E(eukaryotic initiation factor 4E, eIF4E)、 eIF4A、eIF4G等，这些因子可以通过解开5′UTR的复杂结构特异性地解除5′UTR的翻译抑制作用。目前应用5′UTR进行肿瘤靶向性基因治疗的思路是把肿瘤杀伤基因置于5′UTR调控之下，利用肿瘤细胞过表达翻译起始因子来发挥5′UTR在肿瘤细胞中的翻译竞争优势，实现治疗基因在肿瘤细胞中的特异性表达，从而达到靶向杀伤肿瘤的目的。

国家高技术研究发展(863)计划资助项目(No.2077AA021010)