棘皮动物微管相关蛋白样4（echinoderm microtubule associated protein like 4， EML4 ）间变性淋巴瘤激酶（anaplastic lymphoma kinase，ALK）融合基因（EML4-ALK）是近年来新发现的癌变驱动基因，该融合基因阳性的非小细胞肺癌（non-small cell lung cancer，NSCLC）患者有其独特的临床特征，可能与表皮生长因子受体（epidermal growth factor receptor，EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI）耐药相关。针对EML4-ALK基因突变的新靶向药物——ALK抑制剂crizotinib，现已经进入Ⅲ期临床试验。Ⅰ期及Ⅱ期临床试验均证实，crizotinib治疗EML4-ALK阳性晚期NSCLC患者有效，能够改善肿瘤患者症状，患者的无进展生存期（progression free survival，PFS）延长，总体有效率（overall response rate，ORR）提高。且crizotinib的毒性作用较小，与传统化疗相比，患者耐受性较好。与其他TKI一样，crizotinib也存在获得性耐药现象，其耐药机制有待进一步研究。本文就crizotinib从基础研究向治疗EML4-ALK阳性晚期NSCLC患者临床应用的转化过程作一回顾。

国家自然科学基金资助项目（No.81172101）