血管内皮细胞生长因子（vascular endothelial growth factor, VEGF）及其受体VEGFR（VEGF receptor）所介导的“出芽式血管生成（sprouting angiogenesis）”，在生理及病理性血管生成中均扮演着重要的角色，尤其在肿瘤血管生成方面起到关键的作用。靶向VEGF以及VEGFR的药物正在不断被开发出来，如bevacizumab、sorafenib、aflibercept等，这些药物以不同的方式抑制VEGF/VEGFR信号通路，在临床上已被证明能有效抑制多种肿瘤的生长，成功实现了相关药物的临床转化。但随着临床研究的不断推进，抗VEGF/VEGFR靶向治疗的局限性逐渐显露出来，包括肿瘤对药物的抵抗性以及药物带来的不同程度的毒性作用，这些问题同时也是转化医学面临的重要问题，故新靶点以及新药物的研发迫在眉睫。本文对抗VEGF/VEGFR抗癌药物研发和治疗的背景、现状以及面临的挑战等问题进行了系统的综述，并为相关药物临床转化的推进作出了展望。

广东省引进创新科研团队计划资助项目（No. 201101Y0104990178）