真核生物由于双层核膜的存在，蛋白及大分子物质需依赖核质转运受体进行跨核膜转运。核输出蛋白1（exportin 1, XPO1)是最重要的出核转运受体之一，负责多种蛋白和RNAs的出核转运。XPO1往往在肿瘤细胞中过量表达，导致多种抑癌基因蛋白及生长调节蛋白亚细胞定位及功能的紊乱，从而促进了肿瘤的发生发展。XPO1不仅可作为肿瘤患者预后判断的指标，还是抗肿瘤治疗的潜在靶标。近年来，一系列XPO1小分子抑制剂的研发，尤其是高效低毒的SINE系列抑制剂的抗肿瘤临床研究，揭示了XPO1抑制剂在治疗难治性、耐药性、转移复发性血液恶性肿瘤及实体肿瘤的独特疗效，并引起广泛关注。本文就出核转运抑制剂的临床转化研究进展进行综述。

国家自然科学基金青年科学基金资助项目（No. 31201034）；福建省科技厅重点资助项目（No. 2012Y0017）；福建省卫生教育联合攻关资助项目（No. WKJ-FJ-14）；福建省自然科学基金面上资助项目（No. 2014J01301）；国家临床重点专科建设资助项目