帕妥珠单抗（pertuzumab)作为一种新的抗人表皮生长因子受体-2（human epidermal growth factor receptor，HER-2）治疗药物，其作用区域不同于曲妥珠单抗，两者联合可以发挥更全面的HER-2抑制作用，基础和临床转化研究均证实帕妥珠单抗和曲妥珠单抗有协同的抗肿瘤作用。Ⅱ期和Ⅲ期临床转化试验结果显示，抗HER-2两药治疗（帕妥珠单抗+曲妥珠单抗）联合化疗可使HER-2阳性晚期乳腺癌的中位无疾病进展时间（progression-free survival，PFS）延长到18个月以上，中位总生存时间（overall survival，OS）接近5年（56.5个月），显著改善了晚期HER-2阳性乳腺癌患者的预后。两项Ⅱ期新辅助治疗临床转化研究也确认帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗的协同作用疗效同样突出，病理完全缓解（pathological complete response，pCR）率最高可达66.2%。安全性分析发现，即使是与蒽环类药物联用，加用帕妥珠单抗治疗也并未增加心脏毒性。本文对帕妥珠单抗在 HER-2阳性乳腺癌治疗中的上述相关临床转化研究进行综述。

国家自然科学基金资助项目（No. 81303267）