转录信号转导子与激活子3（STAT3）持续活化及异常高表达，与肿瘤的发生发展及不良预后密切相关，已成为新型抗瘤药物的潜在靶标。目前，靶向STAT3 信号转导通路的肿瘤治疗策略主要包括小分子干扰RNA、特异性寡核苷酸、正向调控促癌基因敲除等核酸类抑制干预，JAK-2 抑制剂、酪氨酸及其激酶抑制剂、细胞因子及受体拮抗剂等STAT3 上游信号阻断及负调控蛋白表达促进，STAT3 负显性蛋白、二聚体拮抗剂等STAT3/pSTAT3 特异性抑制。另外，天然药物有效成分及其他具有靶向STAT3信号的药剂，亦可通过下调STAT3 蛋白水平、抑制蛋白磷酸化、靶向STAT3 上游信号转导及下游靶分子阻抑肿瘤细胞生长增殖和侵袭转移。