[摘要] 人表皮生长因子受体2（human epidermal growth factor receptor 2，HER2）阳性乳腺癌侵袭性高，预后差。随着抗HER2药物的不断出现及广泛应用，HER2 阳性乳腺癌患者的预后出现了非常显著的改善。10 年随访结果证实1 年曲妥珠单抗辅助治疗可以显著降低疾病复发风险；对于术后的高危人群，曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗或者曲妥珠单抗序贯来那替尼可以进一步减少复发。5 年随访结果表明帕妥珠单抗+曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗可使病理完全缓解（pathological complete response，pCR）转化为长期生存获益；白蛋白紫杉醇代替普通紫杉醇与抗HER2 药物联用可以进一步提高pCR率；而抗HER2 药物联合内分泌治疗尚不能达到与联合化疗在新辅助治疗中疗效，即使联合CDK4/6 抑制剂，对于pCR的提高依然有限。曲妥珠单抗+帕妥珠单抗联合紫杉类药物是晚期HER2 阳性乳腺癌的标准一线方案；对于老年、体弱的患者，节拍环磷酰胺可以作为紫杉类药物的替代品；拉帕替尼+曲妥珠单抗联合内分泌治疗可以作为HER2 阳性伴激素受体阳性的选择，疗效优于曲妥珠单抗联合内分泌治疗；T-DM1 无论是作为二线治疗还是三线及以后的治疗均提高了患者生存获益，是治疗晚期、耐药HER2阳性乳腺癌的首选。

国家自然科学基金资助项目（No. 8170378、81803004）