白喉毒素（DT）及其衍生物可通过受体介导的胞吞转运作用穿越血脑屏障（BBB），并将毒素或药物靶向递送至肿瘤细胞，是有前景的靶向治疗脑胶质瘤的策略之一。目前，用于靶向治疗脑胶质瘤研究的DT衍生物主要有CRM107、DT389-EGF、CRM197、DTAT/DTAT13/DTATEGF和DTEGF13。其中，CRM107 和DT389-EGF已经进入临床Ⅱ期试验，其余衍生物尚处于临床前研究阶段。根据现有研究进展，CRM107 和CRM197 是最有希望在脑胶质瘤治疗中取得突破的两种衍生物，但关键在于降低其毒副作用和提高靶向性。因此，明晰DT及其衍生物在靶向治疗脑胶质瘤的关键作用机制及应用现状，可为促进开发高效低毒的脑胶质瘤治疗药物提供新的思路。

国家自然科学基金资助项目（No.82003664）；卫勤保障能力创新与生成专项资助（No.20WQ009）